Therapiearten

Die Blutgerinnungstherapien von CSL Behring umfassen:

Aus Plasma gewonnene Produkte.
Die Herstellung von Produkten aus Plasma ist ein einzigartiger Prozess, bei dem mehrere Therapien aus einem einzigen Ausgangsmaterial geschaffen werden — Human-Plasma von ausgewählten, streng überwachten, gesunden Spendern. Aus Plasma gewonnene Proteine ersetzen die fehlenden Blutbestandteile und helfen Menschen mit Blutgerinnungsstörungen ein langes, gesundes Leben zu führen. CSL Behring hat bereits 1981 das erste effektiv virusinaktivierte Faktor VIII-Konzentrat eingeführt. Dieses Produkt ist seit mehr als 28 Jahren in der Anwendung und ist ein Beleg für die sichere und wirksame Therapie von Gerinnungsstörungen mit Gerinnungsfaktorkonzentraten aus Plasma.

Rekombinante Therapie
Bei der rekombinanten Therapie wurden Tierzellkulturen für die Produktion des Gerinnungsfaktors programmiert, indem das humane Gen für den jeweiligen Gerinnungsfaktor in das Genom (DNA) der tierischen Zelle (in der Regel Hamsterzelle) eingebaut wurde. Der Gerinnungsfaktor wird aus dem Medium, in dem die Zellkultur wächst, geerntet.
Quelle: CSL Glossary, R

Immuntoleranztherapie (ITT)
Etwa 25 bis 30 Prozent der Hämophilie A-Patienten entwickeln inhibitorische Antikörper (Hemmkörper) gegen den substituierten F-VIII. Um diese Antikörper dauerhaft zu eliminieren, führt man eine Immuntoleranztherapie durch. Die ITT umfasst verschiedene spezialisierte Behandlungsschemata mit einer wiederholten, anhaltenden Applikation von F-VIII mit dem Ziel einer Toleranzinduktion. Nach einer erfolgreichen Behandlung verträgt der Patient die F-VIII-Substitution und es kann erneut eine Prophylaxe oder Therapie bei Bedarf aufgenommen werden. Quelle: CSL Glossary, I

Gentherapie
Bei der Gentherapie wird ein intaktes humanes Gen mit der Information für den Gerinnungsfaktor in die Leberzellen des Patienten (Transfektion) mit Hilfe eines Vektors eingefügt. Durch das Gen werden die Zellen zur Produktion von normalem Gerinnungsfaktor veranlasst. Diese Methode erlaubte die Normalisierung der F-IX-Spiegel in Tiermodellen der Hämophilie B. Jedoch besteht das Risiko, dass die transfizierten Zellen aus dem Körper eliminiert werden, dass die Transfektionsrate zu niedrig ist, um ausreichende Faktorenspiegel zu erzeugen, oder dass der Körper auf den Vektor beispielsweise mit Hepatitis-ähnlichen Symptomen reagiert. Bis vor kurzem haben sich nur wenige Patienten dieser experimentellen Behandlung unterzogen.
Quelle: Factors for Life (PDF)


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